超長(zhǎng)效降血脂藥：治療高血脂的曙光

超長(zhǎng)效降血脂藥作為醫(yī)藥領(lǐng)域的一項(xiàng)重大突破，不僅改變了傳統(tǒng)的高血脂治療方式，也推進(jìn)心腦血管疾病防治工作進(jìn)入新階段。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院心臟重癥主任醫(yī)師、美國(guó)約翰霍普金斯醫(yī)院訪問(wèn)學(xué)者劉紅告訴記者，近年來(lái)，超長(zhǎng)效降血脂藥物在RNA靶向療法、基因編輯技術(shù)以及新型小分子藥物等多個(gè)關(guān)鍵領(lǐng)域均取得了顯著進(jìn)展。這些創(chuàng)新藥物通過(guò)長(zhǎng)效調(diào)控膽固醇代謝的關(guān)鍵靶點(diǎn)（如PCSK9、ANGPTL3等），為高血脂治療帶來(lái)了革命性變化。

超長(zhǎng)效降血脂藥物具有諸多優(yōu)勢(shì)。劉紅表示：“一方面，這種藥物每年1—2次的用藥頻率，極大地提升了患者的依從性，使得患者能夠更加規(guī)律地接受治療。另一方面，基因編輯和RNA療法有望實(shí)現(xiàn)‘功能性治愈’，從根本上解決降血脂問(wèn)題。”

然而，這些藥物也面臨一定挑戰(zhàn)。劉紅認(rèn)為，安全性是最為關(guān)鍵的問(wèn)題，基因編輯的脫靶效應(yīng)和長(zhǎng)期影響需要進(jìn)一步驗(yàn)證，以確保患者的用藥安全。此外，多數(shù)新型療法價(jià)格昂貴，例如基因編輯單次治療費(fèi)用或超百萬(wàn)美元，這可能會(huì)限制其廣泛應(yīng)用。

劉紅表示，據(jù)預(yù)測(cè)，2025—2030年，超長(zhǎng)效降血脂藥有望逐步替代傳統(tǒng)注射劑，而口服PCSK9抑制劑和CRISPR療法憑借其獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)，可能會(huì)成為未來(lái)的主流治療方法。